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Die Transfusionsabhängige β-Thalassämie (TDT) Beeinträchtigt Die Lebensqualität Von Patienten Und Deren
Betreuern1,2

Die kontinuierliche Behandlung der TDT und ihrer Komplikationen können eine Belastung für Patienten und deren Betreuer sein.

Patienten mit transfusionsabhängiger
β-Thalassämie (TDT) benötigen ein Leben lang Erythrozytentransfusionen, die für sie überlebensnotwendig sind. Die chronischen Bluttransfusionen verursachen eine Eisenüberladung, die mit einer begleitenden Eisenchelat-Therapie behandelt wird.3 Die lebenslange Transfusionstherapie kann durch therapiebedingte Komplikationen erschwert werden. Dies kann sowohl für TDT-Patienten als auch für ihre Betreuer eine körperliche und psychische Belastung darstellen und die gesundheitsbezogene Lebensqualität (health-related quality of life, HRQOL) für beide erheblich beeinträchtigen.1,2

TDT-Patienten leiden unter den Symptomen einer Anämie, da die Hämoglobinspiegel zwischen den Transfusionen absinken.4 Darüber hinaus stellen der chronische Transfusionsbedarf und die Chelattherapie eine signifikante Beeinträchtigung ihrer Lebensqualität dar. Die Transfusionstherapie kann einen ganzen Tag in Anspruch nehmen, wenn man die Anreise, die Blutuntersuchungen und das Warten auf die
Ergebnisse, den Transport der Blutkonserven zum Behandlungszentrum und die Transfusion selbst einkalkuliert.1,5

Die Therapietreue mit Eisenchelaten bleibt aufgrund der unerwünschten Arzneimittelwirkungen und des beslastenden Behandlungsplans der Eisenchelat-Therapie suboptimal und führt in 3% bis 30% der Fälle zur Nichteinhaltung der Therapie.6,7,8,9,10 Deshalb benötigen Patienten mit einer β-Thalassämie eine kontinuierliche Überwachung der Eisenlast und müssen sich an den Behandlungsplan der Eisenchelat-Therapie halten.

Lebensqualität von Patienten
mit TDT

In einer longitudinalen Kohortenstudie, die sich mit der gesundheitsbezogenen Lebensqualität (HRQOL) bei 264 Patienten über 14 Jahren in Nordamerika (n=229) und im Vereinigten Königreich (n=35) befasst, berichteten die betroffenen Patienten über eine geringere HRQOL im Vergleich zur Durschnittsbevölkerung.1

Gesundheitsbezogene Lebensqualität (SF-36*) in der
Thalassämie-Longitudinal-Kohorte vs. US-Norm1

Familie

Lebensqualität: konventionelle Therapie vs. allogene HSZT12

Eine Studie mit 109 ehemaligen Thalassämie-Patienten (medianes Nachbeobachtungsalter 22,8 Jahre), die mehr als 20 Jahre nach der HSZT durchgeführt wurde, zeigte, dass die Langzeit-HRQOL-Scores (SF-36) dieser Patienten vergleichbar waren mit jenen der Allgemeinbevölkerung. Es wurden jedoch klinisch bedeutsame Unterschiede in der Skala für den allgemeinen Gesundheitszustand (p=0,005) festgestellt. Diese waren auf Patienten mit akuter oder chronischer GvHD zurückzuführen, die zu Einschränkungen der körperlichen Leistungsfähigkeit führte.

Die Studie zeigte außerdem, dass Patienten, die eine HSZT zur Behandlung der Thalassämie erhielten, eine verbesserte HRQOL zeigten als Patienten unter konventioneller Therapie.

Nach Lebensalter und Geschlecht adaptierte mittlere Differenz der
SF-36-Skalenwerte bei transplantierten Patienten (n=109) und konventionell behandelten Patienten (n=124)12

WISCHEN ODER DREHEN

Adaptiert nach La Nasa G, Caocci G, Efficace F, et al. Long-term health-related quality of life evaluated more than 20 years after hematopoietic stem cell transplantation for thalassemia. Blood. 2013;122(13):2262-70.

Mortalitätsrisiko: konventionelle Therapie vs. allogene HSZT13

Eine Studie mit 516 pädiatrischen und erwachsenen Patienten untersuchte die Überlebensraten von Patienten gleichen Alters und Geschlechts, die eine konventionelle Therapie mit Bluttransfusionen und Chelattherapie erhielten (n=258) im Vergleich zu Patienten, die eine allogene HSZT erhielten (n=258). Zwei Drittel der Patienten, die eine HSZT erhielten, hatten kompatible, verwandte Spender und ein Drittel hatte einen kompatiblen, nicht verwandten Spender.

  • Bei Patienten, die eine HSZT erhielten, betrug das 30‑Jahre‑Gesamtüberleben (overall survival, OS) 82,6 ± 2,7% und das Thalassämie-freie Überleben (thalassaemia free survival, TFS) 77,8 ± 2,9%.
  • Bei Patienten, die eine konventionelle Transfusions-/Chelattherapie erhielten, betrug das 30‑Jahre‑OS 85,3 ± 2,7%.

Es bestand kein statistisch signifikanter Unterschied im 30‑Jahre‑OS zwischen den beiden Kohorten.

Klinische Resultate von konventionell behandelten vs. transplantierten Thalassämie-Patienten13

WISCHEN ODER DREHEN

Adaptiert nach Caocci G, Orofino MG, Vacca A, et al. Long‐term survival of beta thalassemia major patients treated with hematopoietic stem cell transplantation compared with survival with conventional treatment. Am J Hematol. 2017;92:1303–10.


Die überwiegende Mehrheit (94,2%) der Patienten, die eine HSZT überlebten, waren Thalassämie-frei. Die Studie bestätigte, dass der Pesaro-Risikoscore einen deutlichen Zusammenhang mit einem höheren Gesamtüberleben und einem Thalassämie-freien Überleben assoziiert war. Die Mortalität war in den ersten zehn Jahren nach der HSZT allerdings wesentlich höher als unter konventioneller Therapie, wobei die akute GvHD für nahezu 50% der Mortalität verantwortlich ist.13 Die Inzidenz der akuten GvHD nach Transplantation hat sich über die Jahrzehnte hinweg leider nicht wesentlich verbessert. Es besteht daher weiterhin hoher medizinischer Handlungsbedarf, um die Mortalität infolge einer akuten GvHD zu senken.13

β-Thalassämie Wissenstest

In einer longitudinalen Kohortenstudie mit 264 TDT-Patienten über 14 Jahre
(85,6% davon hatten eine β-Thalassämie mit regelmäßigen Bluttransfusionen) berichteten die Patienten über eine niedrigere HRQOL im Vergleich zur Normalbevölkerung in welchen Gesundheitsdomänen?

F.

Laut einer longitudinalen Kohortenstudie mit 264 TDT-Patienten über 14 Jahre (85,6 % davon hatten eine β-Thalassämie mit regelmäßigen Bluttransfusionen) berichteten die Patienten über eine signifikant niedrigere HRQOL im Vergleich zur Normalbevölkerung in 5 von 8 SF‑36‑Gesundheitsdomänen.1*

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