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La β-Talassemia 
Trasfusione-Dipendente (TDT)
Influisce in Modo Significativo Sulla 
Qualità Della Vita dei Pazienti E 
di chi se ne Prende Cura1,2

La gestione continua della TDT e delle sue complicanze può diventare un peso per i pazienti e per chi se ne prende cura

I pazienti con β-talassemia trasfusione-dipendente (TDT) devono ricevere per l'intera durata della vita trasfusioni di globuli rossi, per poter sopravvivere, e una terapia ferrochelante, per gestire il sovraccarico di ferro causato dalle continue trasfusioni.3 Il sottoporsi a trasfusioni e l'insorgenza di complicanze legate al trattamento possono essere difficili da affrontare sia a livello emotivo che psicologico per i pazienti con TDT e per chi se ne prende cura, in quanto tale situazione influisce in modo significativo sulla qualità della vita legata alla salute (HRQOL) di entrambi.1,2

Con la diminuzione dei livelli di emoglobina precedente alla trasfusione successiva, i pazienti con TDT possono accusare i sintomi dell'anemia.4 Inoltre, il continuo bisogno di trasfusioni e di terapia ferrochelante diminuisce in modo significativo la qualità della vita. Ricevere una trasfusione può impegnare il paziente per tutta la giornata, se si considerano il viaggio in clinica, gli esami ematici, i risultati di tali esami, il trasporto del sangue al centro trasfusionale e la stessa trasfusione.1,5

La compliance alla terapia ferrochelante è comunque subottimale a causa degli eventi avversi e al carico dei regimi ferrochelanti, con un livello di mancata aderenza compreso tra il 3% e il 30%.6,7,8,9,10
Per i pazienti affetti da TDT è necessario un costante e rigoroso monitoraggio del livello di ferro e di aderire ad un preciso regime ferrochelante.11

La qualità della vita dei pazienti con TDT

Secondo uno studio longitudinale di coorte che ha analizzato la qualità della vita legata allo stato di salute (HRQOL) di 264 pazienti di età superiore ai 14 anni, dei quali 229 situati in Nord America e 35 nel Regno Unito, i pazienti mostravano un'HRQOL inferiore a quello della popolazione generale.1

Confronto tra i valori relativi alla qualità della vita legata alla salute (questionario SF-36*) nella coorte longitudinale di pazienti con talassemia e in quelli della media normalizzata negli Stati Uniti1

familiare

La qualità della vita: terapia tradizionale vs HSCT allogenico13

Uno studio che ha coinvolto 109 ex pazienti con talassemia (età media nel follow-up pari a 22,8 anni) condotto a oltre 20 anni di distanza dall'HSCT ha dimostrato che i punteggi di HRQOL a lungo termine (valutati con il questionario SF-36) di questi pazienti sono simili a quelli della popolazione generale. Tuttavia, si sono evidenziate delle differenze clinicamente importanti nella scala relativa alla salute generale (p=0,005), dovute all'insorgenza di GvHD acuta o cronica, con conseguenti limitazioni nelle prestazioni fisiche.

Inoltre, questo studio ha dimostrato che i pazienti sottoposti all'HSCT per il trattamento della talassemia presentano valori di HRQOL superiori a quelli dei pazienti che seguono una terapia tradizionale.

Differenze calcolate in base all'età e al sesso dei pazienti per i valori del questionario
SF-36 nei pazienti che hanno subito un trapianto (n.=109) e in quelli trattati con terapia tradizionale (n.=124)13

SCORRI O RUOTA

Adattato da La Nasa G, Caocci G, Efficace F, et al. Long-term health-related quality of life evaluated more than 20 years after hematopoietic stem cell transplantation for thalassemia. Blood. 2013;122(13):2262-70.

Il rischio di decesso: terapia tradizionale vs HSCT allogenico14

Uno studio che ha coinvolto 516 pazienti in età pediatrica e adulta ha confrontato i tassi di sopravvivenza dei pazienti dello stesso sesso ed età tra quelli che hanno seguito la terapia tradizionale di trasfusioni e chelazione (n.=258) e quelli sottoposti a HSCT allogenico (n.=258). Nell'ultimo gruppo, i due terzi dei pazienti avevano un donatore familiare compatibile e un terzo aveva un donatore compatibile non consanguineo.

  • Nei pazienti sottoposti a HSCT, il tasso di sopravvivenza generale a 30 anni era pari a 82,6 ± 2,7%, mentre il tasso di sopravvivenza libera da talassemia era di 77,8 ± 2,9%
  • Nei pazienti sottoposti a terapia trasfusionale tradizionale/terapia chelante, il tasso di sopravvivenza generale a 30 anni era pari a 85,3 ± 2,7%

Quindi non è emersa alcuna differenza statisticamente significativa dal confronto dei tassi di sopravvivenza complessiva a 30 anni tra le due coorti.

Esiti clinici dei pazienti affetti da talassemia sottoposti a terapia tradizionale vs di quelli sottoposti a trapianto (n.=258)14

SCORRI O RUOTA

Adattato da Caocci G, Orofino MG, Vacca A, et al. Long‐term survival of beta thalassemia major patients treated with hematopoietic stem cell transplantation compared with survival with conventional treatment. Am J Hematol. 2017;92:1303–10.


La grande maggioranza (il 94,2%) dei pazienti che sopravvive all'HSCT non è talassemia-free. Lo studio ha confermato che la classe di rischio nella scala di Pesaro è significativamente correlato ad un aumento del tasso di sopravvivenza generale e di quello di sopravvivenza libera da talassemia. Tuttavia, il numero di decessi nei primi dieci anni successivi all'HSCT era decisamente più alto rispetto a quello legato alla terapia tradizionale, con quasi il 50% dei decessi causati dalla GvHD acuta.13 Sfortunatamente, l'incidenza della GvHD acuta a seguito di un trapianto non si è ridotta significativamente nel corso dei decenni e, pertanto, rimane la necessità di ridurre il tasso di mortalità dovuto a tale patologia.14

Cosa sappiamo della β-talassemia?

In una coorte longitudinale di 264 pazienti affetti da talassemia di età superiore ai 14 anni (dei quali l'85,6% era affetto da beta-talassemia e riceveva regolarmente trasfusioni), in quali scale relative alla salute i pazienti presentavano dei livelli di HRQOL inferiori rispetto alla popolazione normale?

F.

Secondo una coorte longitudinale di 264 pazienti affetti da talassemia di età superiore ai 14 anni (dei quali l'85,6% era affetto da beta-talassemia e riceveva regolarmente trasfusioni), in 5 delle 8 scale relative alla salute del questionario SF-36 i livelli di HRQOL erano inferiori rispetto alla popolazione normale.1*

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